Впервые в истории медицины экспериментальный лекарственный препарат показал обнадеживающие результаты в лечении заболевания, известного, как хорея Хантингтона.
Это – наследственный недуг, при котором у людей среднего возраста появляются периодические мышечные подергивания или спазмы и происходит постепенная дегенерация мозговых клеток, приводя к хорее, атетозу и ухудшению интеллектуальных функций.
Симптоматика похожа одновременно и на болезнь Паркинсона, и на болезнь Альцгеймера, и подвержены ему, по статистике, порядка 21 тыс. канадцев.
Профессор Сара Табрици с кафедры неврологии в колледже при университете Лондона возглавила исследование, в котором участие приняли 46 пациентов. Работы проводилиь в девяти медицинских учреждениях в трех странах – в Канаде, Великобритании и Германии.
Пациентам-добровльцам были сделаны четыре спинальные инъекции препарата IONIS-HTTRx, а другой группе испытуемых впрыскивали средство-плацебо.
“Впервые препарат смог снизить уровень токсического белка в нервной системе, будучи к тому же безопасным и хорошо переносимым”, – утверждает профессор Табрици, которая считает свой эксперимент настоящим прорывом в излечении ужасного наследственного недуга.
Препарат, сделанный из “искусственной ДНК”, призван заглушить действие проблемного гена в организме пациента.
“Мы хотели бы заполучить этот терапевтический метод как можно скорее, но понимаем, что должны быть осторожны и удостовериться в его полной безопасности”, – говорит доктор Блэйр Ливитт – невропатолог в университете Британской Колумбии.
Табрици и ее команда работали над созданием препарата не менее десяти лет, а клинические испытания IONIS-HTTRx начались в 2015.
Полные результаты исследования пока не опубликованы.
Представители швейцарского фармацевтического гиганта, компании Roche нахоят работу многообещающей и собираются работать над получением лицензии на выпуск IONIS-HTTRx от калифорнийской компании Ionis Pharmaceuticals, которая финансировала предыдущий процесс. Швейцарцы готовы взять на себя дальнейшую разработку этого медикамента.
Исследователи высказывают надежду, что их работа приведет в конце концов к разработке средств против Паркинсона и Альцгеймера.
Фото и видео – из статьи на сайте телеканала CTV News.
