Доктор Майкл Стронг, заведующий кафедрой исследований БАС имени Arthur J. Hudson в Western’s Schulich School of Medicine & Dentistry, обнаружил белок, который может привести к лечению БАС. (Источник:Western University)
Новое исследование, проведенное в Западном университете Онтарио в Лондоне, проливает свет на потенциальное лекарство от БАС, в котором «воздействие на взаимодействие» между двумя белками может остановить или полностью обратить вспять прогрессирование заболевания.
Согласно пресс-релизу Western University в понедельник, группа исследователей под руководством доктора Майкла Стронга обнаружила потенциальный путь к лечению бокового амиотрофического склероза, также известного как БАС.
«Для меня как врача было очень важно иметь возможность сесть с пациентом или его семьей и сказать им: «Мы пытаемся остановить эту болезнь», — сказал Стронг.
Открытие
В опубликованной в журнале Brain статье команда Стронга пишет, что «воздействие на взаимодействие» между двумя белками, присутствующими в пораженных БАС нервных клетках, может остановить или даже полностью обратить вспять прогрессирование заболевания.
«Важно, что это взаимодействие может стать ключом к открытию лечения не только БАС, но и других схожих неврологических заболеваний, таких как лобно-височная деменция», — сказал Стронг. – И это меняет правила игры».
Согласно исследованию, почти у всех пациентов с БАС белок под названием TDP-43 отвечает за образование аномальных скоплений внутри клеток, что приводит к их гибели.
В последние годы команда Стронга обнаружила второй белок, названный RGNEF, с функциями, противоположными TDP-43. Исследование группы выявило специфический фрагмент белка RGNEF, названный NF242, который может «смягчить токсическое воздействие белка, вызывающего БАС».
В результате исследователи обнаружили, что когда два белка взаимодействуют друг с другом, токсичность белка, вызывающего БАС, снимается, что значительно снижает повреждение нервной клетки и, следовательно, предотвращает ее гибель.
После 30 лет своей жизни, работая над исследованиями БАС с различными группами, Стронг уверен в том, что ждет будущее в результате нового открытия не только в лечении БАС, но и в отношении других нейродегенеративных заболеваний.
«Я думаю, что мы можем разумно взглянуть на это и сказать: «…мы думаем, что через три-пять лет мы, возможно, увидим что-то [БАС], что можно вылечить», — сказал Стронг. – В экспериментальной модели мы можем значительно или полностью остановить процесс заболевания [БАС]. Или, в другом случае, проделать значительную работу по замедлению и изменению течения болезни».
КОГДА И КАК УЧЁНЫЕ СДЕЛАЛИ ЭТО ОТКРЫТИЕ
Момент «лампочки» в исследованиях Стронга наступил семь лет назад, когда команда работала с дрозофилами. Мухи, которые были генетически модифицированы с патологией БАС, умерли в течение 10–14 дней, тогда как жизненный цикл мух обычно составляет 70–80 дней.
По словам Стронга, мухи с «новым путем» имели более длительную продолжительность жизни, улучшенные двигательные функции, а их нервные клетки были защищены от дегенерации.
Следующим шагом в исследованиях было использование мышей. Мышь по имени Люси, генетически модифицированная для лечения БАС, получила оба курса лечения. Ее сестра не получила лечения и умерла, тогда как Люси пережила эксперименты и, по словам Стронга, «чувствовала себя хорошо».
Это были лучшие результаты, которые я когда-либо видел на животных моделях», — сказал он.
Что такое БАС?
По словам учёных из Western University, БАС, также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой изнурительное нейродегенеративное заболевание, которое прогрессивно поражает нервные клетки, ответственные за контроль мышц, что приводит к истощению мышц, параличу и смерти.
Средняя продолжительность жизни больных БАС после постановки диагноза составляет от двух до пяти лет. Из-за сложного характера заболевания не существует эффективных форм терапии, способных предотвратить его прогрессирование.
«Подарок» для исследований БАС
Объявление было сделано в преддверии «Месяца осведомленности о БАС в Канаде» (ALS Awareness Month in Canada). В объявлении в понедельник также говорилось о пожертвовании “Фонда Темерти” в размере 10 миллионов долларов на следующие пять лет.
Финансирование, учрежденное Джимом Темерти, основателем Northland Power Inc., и Луизой Арканд Темерти, поможет на следующих этапах внедрения нового метода лечения пациентов с БАС.
«Нахождение эффективного лечения БАС будет очень много значить для людей, живущих с этой ужасной болезнью, и для их близких», — сказал Джеймс Темерти. – Western расширяет границы знаний о БАС, и мы рады возможности внести свой вклад в следующий этап этого новаторского исследования».
Стронг и его команда поставили перед собой цель довести свое потенциальное лечение до клинических испытаний на людях в течение следующих трех-пяти лет. «Эта миссия подпитывается новым подарком от Фонда Темерти».
Стронг очень осторожен, но если дела пойдут, он ожидает, что «излечение» не за горами.
– Чтобы достичь этого результата, потребовалось 30 лет работы; 30 лет заботы о семьях, пациентах и их близких, когда у нас была только надежда. Это дает нам основание полагать, что мы нашли путь к лечению, – сказал он.
Фото: Western University
